La ricerca scientifica è uno dei più importanti obiettivi dell’UILDM. La sperimentazione scientifica, infatti, è l’unico mezzo che può consentire di trovare una cura definitiva per queste gravi malattie.

Attualmente la sperimentazione è impegnata su tre aspetti: la terapia genica per correggere i geni difettosi responsabili delle malattie, l’uso di cellule staminali per generare nuove fibre muscolari e cercare di comprendere il meccanismo conseguente ai difetti genetici delle malattie, per poter intervenire con farmaci adeguati.

La ricerca scientifica in campo genetico ha ricevuto un notevole impulso grazie a Telethon, la maratona televisiva finalizzata alla raccolta fondi per progetti scientifici, che l’UILDM volle venisse introdotta anche in Italia nel 1990. Dal 2001, poi, con i fondi raccolti dalle Sezioni UILDM, durante l’evento televisivo, sono stati finanziati anche progetti di ricerca prevalentemente finalizzati al miglioramento della qualità di vita dei pazienti. In particolare, progetti clinici di prevenzione, diagnosi, terapia e riabilitazione nel campo delle malattie neuro-muscolari.